Status drog sirote

Stanje drog sirote daje podjetjem, ki raziskujejo zdravila za redke bolezni, sedemletno obdobje znižanja davkov in izključno pravico, da razvijejo zdravilo za določeno stanje. Status drog sirote se lahko dodeli za nova zdravila, že odobrena zdravila ali zdravila, ki so že na trgu. Če pa je zdravilo že odobreno, mora sponzor predložiti verodostojno hipotezo o tem, kako je zdravilo klinično boljše od prejšnjih ali nerazvitih zdravil.

Ključni odvzemi

• Status drog sirote podjetjem omogoča izključno trženje in razvojne pravice, skupaj z drugimi ugodnostmi za povrnitev stroškov raziskovanja in razvoja zdravil za zdravljenje redkih bolezni.
• Zakon o drogah sirota je bil zasnovan tako, da spodbuja podjetja k razvoju zdravil za redke bolezni.
• FDA lahko prekliče status mamil sirote.
• Farmacevtska podjetja pa raje zdravijo manj drage bolezni in stanja v primerjavi z dragimi in redkimi.

Razumevanje stanja mamil sirote

Leta 1982 je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) priznala pomanjkanje spodbud za farmacevtske družbe, da razvijejo zdravila za redke bolezni. Iz tega spoznanja se je rodil Zakon o drogu sirote iz leta 1983. Načrt je bil usmeriti se v bolezni, ki prizadenejo manj kot 200.000 ljudi v ZDA

Urad za razvoj izdelkov sirote (OOPD) je podjetja spodbudil k uveljavljanju pravic, ki jih zagotavlja zakon o drogu sirote iz leta 1983. OOPD razvija in podeljuje donacije podjetjem, biologom, klinikom in raziskovalcem, ki želijo razviti izdelke in zdravila za zdravljenje teh redkih bolezni . Zakon omenja te skupine ljudi kot sponzorje.

Zakon o drogah sirota je bil spremenjen v letih 1985 in 1990, da vključuje izdelke, ki niso droge, kot so biološka zdravila, medicinski pripomočki in medicinska hrana (večinoma predporodna hrana).

Posebna vprašanja

Dobro je znano, da so farmacevtska podjetja podjetja, drugi pa zdravilci. Farmacevtske družbe letno namenijo milijarde dolarjev za raziskave in razvoj. Primer: Pfizer (PFE) je v letu 2018 ustvaril 53.647 milijard prihodkov. Izdatki za raziskave in razvoj so znašali približno 8 milijard let. To pomeni 14, 9% prihodkov, namenjenih izključno raziskavam in razvoju.

Razvoj novih zdravil je tudi tvegano podjetje, če podjetje ne prejme patenta. Prav tako obstaja močna konkurenca ponaredkov, generičnih ali podobnih zdravil. Mnoga podjetja gredo tam, kjer je zaslužiti razmeroma enostavno.

Prednosti in slabosti statusa zdravila sirote

Poleg ekskluzivnih pravic in davčnih olajšav za raziskave bo FDA pomagal pri tehnični pomoči za aplikacije za sirote, možnih zmanjšanjih čakalnih dob in znižanju registracijske pristojbine. Status ponuja tudi 50-odstotno davčno olajšavo na stroške kliničnih preskušanj.

Status drog sirote ni zasnovan tako, da bi sponzorji povrnili vse stroške razvoja drog, ampak kot mehanizem za zmanjšanje stroškov in racionalizacijo predpisov. FDA lahko preprosto prekliče oznake za sirote. Pogosti razlogi vključujejo: neresnične izjave ali izpuščene podatke v zahtevi za imenovanje ali če FDA verjame, da bo bolezen ali stanje v prihodnosti prizadelo več kot 200.000 ljudi.

Razvoj zdravil za zdravljenje velikega števila bolezni na svetu je dejavnost, ki lahko privede do velikega bogastva. Vendar pa je v farmacevtskih izdelkih največ bogastva z razvojem zdravil, ki postanejo standard za ozdravitev običajnih bolezni. S poslovnega vidika ima velik trg zagotovitev, da lahko podjetje hitro povrne stroške razvoja in uresniči največji možni dobiček.